מחקר שלב 3 גלובלי, אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלצבו להערכת היעילות והבטיחות של נוקרסירן במטופלים עם
קרדיומיופתיה (ATTR)  על רקע עמילואידוזיס 

שם החוקר/ת הראשי/ת:

פרופ' אבישי גרופר
המכון/יחידה/מחלקה בה מתבצע המחקר:
מכון הלב מערך הקרדיולוגי, מרכז רפואי שמיר אסף הרופא. 
קהל היעד (מין/גילאים/קריטריונים להכללה): 
1. בני 18 עד 85 שנים.
2. בעלי אבחון של עמילואידוזיס  ATTR עם קרדיומיופתיה, תורשתית או מסוג זן הבר.
3. בעלי היסטוריה רפואית של אי ספיקת לב עם לפחות אשפוז אחד קודם עקב אי ספיקת לב או אי ספיקת לב הדורשת
טיפול במשתן.
4. נוטלים מינון יציב של תרופות לאי ספיקת לב.
5. יציבים קלינית, ללא אשפוזים הקשורים למחלות קרדיווסקולריות בששת השבועות שלפני ההקצאה האקראית.
6. הרמת BNP   NT-PROשל המטופלים נמצאת בטווח הנדרש למחקר, הרמה היא סימן לחומרת אי ספיקת הלב. 

תקציר על המחקר:

עמילואידוזיס  ATTR היא מחלה נדירה, חמורה ומסכנת חיים הנגרמת על ידי מוטציה גנטית (תורשתית) של הגן לטרנסתירטין 
(TTR, המכונה גם פרה-אלבומין) או הזדקנות (זן בר). TTR   מיוצר בעיקר על ידי הכבד. התפקיד העיקרי של ה TTR הוא הובלת ויטמין A במחזור הדם . המחלה מתפתחת כאשר חלבון TTR משנה את מבנהו לצורה בלתי תקינה, ויוצר עמילואיד אשר מצטבר ברחבי הגוף. עמילואיד בלב ובעצבים גורם לקרדיומיופתיה ופולינוירופתיה, שהן הביטויים החמורים ביותר של עמילואידוזיס
ATTR, תרופת מחקר נוקרסירן היא תרופה חדשה מסוג RNAi. תרופות  RNAi מונעות ייצור של חלבונים הגורמים למחלות. 
נוקרסירן מפחיתה את הייצור ה - TTR על ידי הכבד וצפויה להפחית את סימני ותסמיני ה- עמילואידוזיס ATTR  המשפיעים על הלב ועצבים
התוויה: עמילואידוזיס בתיווך טרנסתירטין עם קרדיומיופתיה.

מטרות עיקריות:

עיקרית: להעריך את יעילותה של נוקרסירן בהשוואה לפלצבו בהפחתת תמותה, אישפוזים הקשורים למחלות קרדיווסקולריות 
וביקורים דחופים עקב אי ספיקת לב .
משנית: להעריך את יעילות הנוקרסירן בהשוואה לפלצבו בנוגע לזמן עד לאשפוז קרדיווסקולרי ראשון, ביקור דחוף לאי
ספיקת לב, או מוות, מספר אשפוזים קרדיווסקולריים  וביקורים דחופים לאי ספיקת לב, ועל תסמינים ואיכות חיים.
בטיחות: להעריך את הבטיחות והסבילות של נוקרסין.

דרך ליצירת קשר (טלפון של המשרד ו/או מייל של מתאמי המחקר): 

אירינה לפידוס, 
מייל: irinal@shamir.gov.il. 
טל': 08-9779740