מחקר שלב 3 בתווית פתוחה, בהקצאה אקראית, להערכת אימטלסטאט (GRN163L) לעומת הטיפול הזמין הטוב ביותר (BAT) במטופלים עם מיאלופיברוזיס (MF) בדרגת סיכון בינונית-2 או בדרגת סיכון גבוהה, העמידה למעכב יאנוס קינאז (JAK)

החוקר/ת הראשי/ת: פרופ' מיה קורן-מיכוביץ

מחלקה: המכון ההמטולוגי

קהל יעד: 

מטופלים מבוגרים עם מיאלופיברוזיס (ראשונית או משנית ל, (ET/ PV  שנמצאים בשלב מתקדם יותר של המחלה:
•סיכון בינוני-2 או גבוה
•מצב שבו הטיפול במעכב JAK לא עובד (עמידות לטיפול)
•טחול מוגדל משמעותית
•תסמינים פעילים של המחלה
•תפקוד גופני יחסית טוב (ECOG 0–2)

פירוט על המחקר:

אימטלסטט היא תרופה שחוסמת את הפעילות של טלומראז. חסימת אנזים זה עשויה להיות מנגנון חשוב מאוד בהריגת תאי סרטן. בניסוי זה אנו רוצים לראות עד כמה היא יעילה בקרב מטופלים עם מיאלופיברוזיס. אימטלסטאט הוכחה בניסויי שלב 2 כמספקת תועלת קלינית, במיוחד בהישרדות כוללת, למטופלים עם מיאלופיברוזיס בסיכון בינוני-2 או גבוה שחוו הישנות לאחר טיפול במעכבי JAK או נעשו עמידים לטיפול זה.

קריטריוני הכללה/אי-הכללה עיקריים:

קריטריוני הכללה
•מיאלופיברוזיס בינונית-2 או גבוהה.
•המחלה הפסיקה להגיב לטיפול במעכב JAK.
•טחול מוגדל משמעותית (5 ס״מ מתחת לצלע או ≥450 סמ״ק בהדמיה).
•תסמינים פעילים (ציון ≥5).
•בדיקות דם ותפקודי כבד/כליה בטווח סביר.
•תפקוד גופני טוב (ECOG 0–2).

קריטריוני אי הכללה:

•≥10% בלסטים (שלב מתקדם של המחלה).
•אלרגיה/רגישות לImtelstat .
•טיפול קודם בImtelstat .
•ניתוח גדול ב־28 ימים אחרונים.
•מחלה משמעותית אחרת פעילה 

דרך ליצירת קשר:
08-9778452 אילנה וברק מתאמי המחקר
08-9542365 בר מזכירות המחלקה
ניתן גם במייל:
bars@shamir.gov.il
ilanaso@shamir.gov.il
barakez@shamir.gov.il