מחקר שלב 3 אקראי, כפול סמיות, מבוקר פלסבו, של בלקסימניב, ונטוקלקס ואזציטידין לטיפול במשתתפים עם אבחנה חדשה של לוקמיה מיאלואידית חריפה עם שינויים בגן KMT2A או מוטציות בגן NPM1 שאינם מתאימים לכימותרפיה אינטנסיבית.
החוקר/ת הראשי/ת: פרופ' מיה קורן-מיכוביץ
מחלקה: המכון ההמטולוגי
קהל יעד:
מטופלים מעל גיל 18 המאובחנים עם לוקמיה מיאלואידית חריפה שלא טופלה בעבר (AML) הפרעות רארגון בגן KMT2A או בגן NPM1.
פירוט על המחקר:
לוקמיה מיאלואידית חריפה היא סרטן דם אגרסיבי עם צורך בטיפול מוקדם. מטופלים רבים אינם יכולים לקבל טיפולים כימותרפיים אינטנסיביים עקב גיל או מחלות רקע משמעותיות. בחולים אלו מקובל לתת היום טיפול במשלב של ונוטוקלקס ואזציטידין.
תרופת המחקר, בלקסימניב (bleximenib) מכוונת באופן ספציפי נגד החלבונים שמעורבים במנגנון יצירת הלוקמיה דרך הגנים KMT2A ו- . חסימת האינטראקציה בין החלבונים מסייעת לעצור את הלוקמיה. מטרת מחקר זה היא לגלות האם תוספת של בלקסימניב לטיפול המקובל בונטוקלקס ואזצידין תהיה יעילה יותר לעומת המשלב של ונטוקלקס ואזצידין. וללא החמרה משמעותית בפרופיל תופעות הלוואי.
קריטריוני הכללה/אי-הכללה עיקריים
קריטריוני הכללה
•בני 18 ומעלה.
•אבחנה חדשה של לוקמיה מיאלואידית חריפה (AML) עם רארגון בגן KMT2A או מוטציה בגן NPM1
•לא מועמד לטיפול בכימותרפיה אינטנסיבית
•על המשתתפים להיות בעלי תפקודי כליות וכבד מספקים
קריטריוני אי הכללה
•אבחנה של לוקמיה פרומיאלוציטית חריפה (APL).
•מעורבות לוקמיה במערכת העצבים המרכזית.
•הפרעות לב חדות ב6 חודשים טרם הכניסה למחקר
•צהבת וירלית פעילה.
דרך ליצירת קשר:
08-9778452 אילנה וברק מתאמי המחקר
08-9542365 בר מזכירות המחלקה
ניתן גם במייל:
bars@shamir.gov.il
ilanaso@shamir.gov.il
barakez@shamir.gov.il